Национальная служба здравоохранения Англии развернет лечение редкого генетического заболевания, поражающего маленьких детей.
Национальная служба здравоохранения Великобритании (NHS) заключила соглашение о предоставлении молодым пациентам самого дорогого лекарства в мире — разового спасательного средства, стоимость которого, как сообщается, составляет 2,8 миллиона фунтов стерлингов (3,7 миллиона долларов США).
«Но теперь его можно предлагать молодым пациентам NHS в Англии после того, как служба здравоохранения договорилась о значительной конфиденциальной скидке», — говорится в заявлении NHS в пятницу.
Разработанный британской фирмой Orchard Therapeutics препарат Либмелди используется для лечения метахроматической лейкодистрофии (МЛД), редкого и смертельного генетического заболевания у младенцев и детей младшего возраста.
«Сделка, которую мы заключили, — это лишь последний пример того, как NHS England использует свои коммерческие возможности», — сказала исполнительный директор NHS England Аманда Притчард, добавив, что служба продолжает предоставлять «пациентам передовые методы лечения и терапии по справедливой цене». налогоплательщикам».
Генеральный директор Orchard Therapeutics профессор Бобби Гаспар сказал, что сделка стала «важной вехой для сообщества MLD» и свидетельством «потенциала долгосрочных эффектов» генной терапии.
MLD вызывается генетической мутацией, которая приводит к накоплению жиров в клетках головного и спинного мозга, периферических нервов и других органов, таких как печень и почки. Со временем нервы и другие части тела перестают работать, вызывая прогрессирующую потерю зрения, речи и слуха, а также способности ходить.
Расстройство впервые развивается у детей в возрасте до 30 месяцев. Средняя продолжительность жизни детей, страдающих МЛД, составляет от пяти до восьми лет. МЛД также встречается у подростков и взрослых, но реже.
По данным BBC, ежегодно в Англии рождается около четырех детей с MLD.
Следите за новостями в Telegram
👇 Поделитесь в вашей соцсети
RSS - Записи
Оставьте комментарий